通过基因疗法改变血红蛋白基因,或可治愈镰状细胞病(SCD)和β地中海贫血。据3日发表在《自然·遗传学》上的论文,美国圣裘德儿童研究医院、麻省理工学院博德研究所和哈佛大学科学家使用腺苷碱基编辑器,在SCD患者细胞中重新启动胎儿血红蛋白的表达。SCD和β地中海贫血是两种常见的危及生命的贫血症,困扰着全球数百万人。血红蛋白是编码携带氧气的蛋白分子,成人血红蛋白的一个亚基的基因突变导致了这些疾病。 圣裘德医院血液科主任米切尔·韦斯医学博士表示,γ-珠蛋白基因是碱基编辑的良好靶点,因为有些非常精确的突变可在新生儿出生后重新激活其表达,这有望成为治疗导致SCD和β地中海贫血的所有突变的强大工具。